Emicizumab als Prophylaxe: Die Interimsdaten von HAVEN-6 sind da
Der bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab überbrückt die aktivierten Faktoren IX und X und ersetzt die Funktion des fehlenden aktivierten FVIII bei Hämophilie A. Die HAVEN 6-Studie untersucht Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und -dynamik einer Prophylaxe mit Emicizumab bei Personen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren. Am ASH 2021 gab es nun die ersten Ergebnisse der Interimsanalyse.
Eltern, deren Kinder prophylaktisch mit Emicizumab behandelt wurden, gaben an, etwas weniger Angst um sie zu haben.
Demnach weist Emicizumab ein günstiges Sicherheitsprofil auf und bietet eine wirksame Blutungsprophylaxe (1, 2). 71 Personen erhielten Emicizumab und wurden in die Analyse einbezogen. Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 27,5 (6,7–61,7) Wochen. Die Teilnehmer (69 Männer und 2 Frauen) hatten ein Durchschnittsalter von 23,0 (2–71) Jahren. 20 Teilnehmer (28,2%) hatten eine leichte und 51 (71,8%) eine mittelschwere Hämophilie A; 37 (52,1%) nahmen zu Beginn der Studie eine Faktor-VIII-Prophylaxe ein. Die Probanden hatten in den 24 Wochen vor der Emicizumab-Prophylaxe im Median 2,0 (0–60) Blutungen. 24 (33,8%) hatten bei Studienbeginn Zielgelenke (target joints), in denen drei oder mehr Spontanblutungen innerhalb von sechs Monaten auftreten. Durch Synovitiden und Knorpelschädigungen werden diese Gelenke in der Folge verstärkt von Blutungsereignissen heimgesucht.