Die Lebensqualität kommt in Studien noch zu kurz

«Patientenrelevante Endpunkte, kurz PRO, sind als wichtige Parameter in Studien seit 40 Jahren offiziell anerkannt. Trotzdem werden in onkologischen Studien Lebensqualitätsmessungen oft noch nicht angemessen gewertet», kritisiert Dr. Axel Hinke vom Cancer Clinical Research Consulting Düsseldorf.

Fünf essenzielle patientenrelevante Endpunkte

Die FDA hat in diesem Jahr Empfehlungen zum Studiendesign für onkologische Studien herausgegeben. Zu den Kern-PRO werden hier folgende Aspekte genannt:

Für all diese Parameter stehen validierte Instrumente zur Erfassung zur Verfügung. «Zusätzliche PRO können definiert werden, sollten aber nicht die Belastung der Patienten (u.a. durch vermehrtes Ausfüllen von Fragebögen) unnötig steigern», betont der Referent. Auch von der EMA steht eine gut eingeführte Leitlinie zu dieser Thematik zur Verfügung, die aber eher allgemein gehalten und nicht mehr ganz auf dem Stand der Diskussion ist, wie Dr. Hinke bemängelt.

Daten über Therapieende hinaus erfassen

Das deutsche Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) hat sich speziell mit dem Umgang von Skalen in der Nutzenbewertung befasst. Hier geht es vor allem darum, welcher Unterschied in den Skalen validierter Messinstrumente als klinisch relevant erachtet wird. Dies sind in der Regel 15 Prozent der Skalenspannweite. «Aber beim EORTC kann auch eine Besserung um 10 Punkte auf einer Skala von 1 bis 100 eine ausreichende Annäherung darstellen,» klärt der Referent auf.

Als Problem bei vielen Studien nannte er die Erhebung der Lebensqualitätsdaten über die Zeit. Häufig werden diese Daten nur bis zum Behandlungsende erfasst, was dazu führt, dass die Daten nur von denjenigen Erkrankten zur Verfügung stehen, die eine Therapie fortführen konnten. Dies sei ein Kardinalfehler, da die Patienten mit besonders schlechter Verträglichkeit oder Progress naturgemäss rausfallen würden, betont Dr. Hinke.

Ursachen für einen Abbruch ebenfalls prüfen

Notwendig wäre es aber, die Daten unabhängig von Ereignissen wie Behandlungsende und Progression in allen Gruppen regelmässig über den gleichen Zeitraum zu analysieren, um eine Vergleichbarkeit herzustellen. Auch das Erheben von Abbruchgründen gehöre auf jeden Fall dazu, so der Referent.

Ausserdem sollte man überlegen, von den 30 abgefragten Items nicht nur den einzigen Punkt «Global Health-Score» in die Studienauswertung einzubeziehen, wie es häufig zu beobachten ist, fordert Dr. Hinke. Eine Berücksichtigung der PRO in Studienkonzepten nach dem Motto «Irgendwie muss noch die Lebensqualität mit rein» sollte endlich der Vergangenheit angehören.

Referenz

Hinke A. 18. AIO-Herbstkongress, 18.-20. November 2021 Arbeitsgruppensitzung Lebensqualität und PRO