Neuromuskuläre Erkrankungen werden behandelbar
Gen- und RNA-basierte Therapien sollen Patienten mit bisher unbehandelbaren neuromuskulären Krankheiten neue Chancen bieten. Rund 200 Produkte sind in der Entwicklung, einige wenige bereits zugelassen. Ein Überblick.
Die europäische Arzneimittelbehörde EMA definiert Gentherapie als biologisches Medizinprodukt, das mit einer rekombinanten Nukleinsäure eine Gensequenz regulieren, reparieren, ersetzen, hinzufügen oder stilllegen soll. Aus ethischen Gründen ist derzeit lediglich die somatische Gentherapie gestattet, bei der keine veränderte Erbinformation an die nächste Generation weitergegeben wird, nicht aber die auf Keimbahnebene. Das genetische Material kann per viralem Vektor – meist Adeno-assoziierte Viren (AAV) – oder auch per Plasmid mit und ohne liposomale Hülle in die Zielzellen eingeschleust werden.