Pegcetacoplan: Der C3-Komplement-Inhibitor verbessert die Hämoglobinwerte bei PNH

Pegcetacoplan ist ein zielgerichteter C3-Komplement-Inhibitor für die Therapie der paroxys­malen nächtlichen Hämoglobin­urie, der in der Schweiz noch nicht zugelassen ist. Durch die Behandlung benötigten die meisten Patienten keine Transfusionen mehr.

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«Die bislang verfügbaren Therapie­optionen orientieren sich an der terminalen Komplement-Inhibition», so Professor Dr. ­Alexander Röth, Universitätsklinikum Essen. Trotz Behandlung leiden viele weiter unter Anämie. Pegcetacoplan (Aspaveli®), ein zielgerichteter C3-Komplement-Inhibitor, ist von der EMA zugelassen. Die Europäische Kommission erteilte die Zulassung aufgrund der Ergebnisse der Phase-III-Studie PEGASUS­. In die waren 80 Personen eingeschlossen. Sie wiesen trotz Therapie mit Eculizumab Hämoglobinwerte < 10,5 g/dl auf. Sie wurden zunächst in einer vierwöchigen Run-in-Phase mit Pegcetacoplan plus Eculizumab behandelt. Danach erhielten sie randomisiert eine Monotherapie mit dem jeweiligen Inhibitor.

Kaum mehr Transfusionen erforderlich

Der Hämoglobinspiegel verbesserte sich nach 16 Wochen von 8,6 g/dl in der Kontrolle auf 11,5 g/dl im Prüfarm. Die angepasste mittlere Veränderung betrug 3,84 g/dl (p < 0,001), so Prof. Röth. Bei 85,4 Prozent der Patient:innen unter Pegcetacoplan konnten Transfusionen verhindert werden (vs. 15,4% unter Eculizumab).