Prix Galien Suisse für Onpattro®

Der Prix Galien Suisse in der Kategorie «Orphan Diseases» geht in diesem Jahr an das Medikament Onpattro® (Patisiran) der Firma Alnylam. Es ist zugelassen zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie Stadium 1 und 2.

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Bei der hATTR-Amyloidose handelt es sich um eine seltene, durch Mutationen im Transthyretin(TTR)-Gen vererbte Multisystemerkrankung, die rasch progredient verläuft und letztlich tödlich endet. In der Schweiz sind schätzungsweise 150 Personen betroffen.