Medical Tribune
28. Sept. 2020Erbgutmanipulation bringt Erfolge

Neuromuskuläre Erkrankungen werden behandelbar

Gen- und RNA-basierte Therapien sollen Patienten mit bisher unbehandelbaren neuromuskulären Krankheiten neue Chancen bieten. Rund 200 Produkte sind in der Entwicklung, einige wenige bereits zugelassen. Ein Überblick.

DNA-Molekül, das sich in der Reagenzglasausrüstung bildet.3d-Rendering, konzeptionelles Bild.
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Die europäische Arzneimittelbehörde EMA definiert Gentherapie als biologisches Medizinprodukt, das mit einer rekombinanten Nukleinsäure eine Gensequenz regulieren, reparieren, ersetzen, hinzufügen oder stilllegen soll. Aus ethischen Gründen ist derzeit lediglich die somatische Gentherapie gestattet, bei der keine veränderte Erbinformation an die nächste Generation weitergegeben wird, nicht aber die auf Keimbahn­ebene. Das genetische Material kann per viralem Vektor – meist Adeno-assoziierte Viren (AAV) – oder auch per Plasmid mit und ohne liposomale Hülle in die Zielzellen eingeschleust werden.

Mit Schnäppchen ist nicht zu rechnen

Die erste neuromuskuläre Erkrankung, für die eine Gentherapie zur Verfügung steht, ist die spinale Muskelatrophie. Die Zulassung von Onasemnogen-Abeparvovec, besser bekannt unter dem Handelsnamen Zolgensma®, hat für Wirbel gesorgt. Mit mehr als einer Million Euro für eine Spritze gilt es als das teuerste Medikament der Welt. Auch künftige Gentherapien werden wohl keine Schnäppchen sein. Wichtig ist daher, direkte und indirekte Langzeitkosten der unbehandelten Krankheit mit den Therapiekosten ins Verhältnis zu setzen, um Patienten, ihren Angehörigen und der Gesellschaft gleichermassen gerecht zu werden, meinte Professor Dr. Giuseppe Vita, Universität Messina.

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