CAR-T-Zellen bei Kleinkindern mit B-ALL unter drei
Bei sehr jungen Kindern hat die akute B-ALL oft eine ungünstige Prognose. Aus klinischen Untersuchungen zu CAR-T-Zellen waren Kinder unter drei Jahren jedoch bisher ausgeschlossen. Nun zeigen Real-World-Daten, dass eine Infusion des CAR-T-Therapeutikums Tisagenlecleucel auch im Kleinkindalter wirkt
Bei sehr jungen Kindern mit Hochrisiko-B-Zell-ALL liegt meist ein KMT2A-Rearrangement vor. Die Prognose ist mit einer Chemotherapie eher ungünstig, selbst wenn die Betroffenen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten.
Sich mittels Real-World-Daten an die Situation im Kleinkind herantasten
In der Phase-II-Studie ELIANA zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel bei jungen Patienten mit rezidivierter/refraktärer B-ALL waren Kleinkinder unter drei Jahren ausgeschlossen. Nun sammelten britische Forscher (1) im Rahmen einer internationalen, multizentrischen, retrospektiven Kohortenstudie an 15 Kliniken in zehn europäischen Ländern Real-World-Daten zu dieser Personengruppe.