Spinale Muskelatrophie: Gentherapie bringt Vorteile für unter Zweijährige
Die Datenlage zur Therapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec ist bislang noch recht dürftig. Eine multizentrische klinische Studie hat weitere Fakten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie systematisch erfasst. Darin konnte sie den Muskelschwund vor allem bei Kindern unter zwei Jahren, sowie nach Vorbehandlung mit Nusinersen bremsen.
In ihre Beobachtungsstudie schlossen die Wissenschaftler um Dr. Claudia Weiss von der Neuropädiatrischen Abteilung der Charité – Universitätsmedizin Berlin alle Kinder mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 und Typ 2 aus 18 pädiatrischen neuromuskulären Zentren in Deutschland und Österreich ein, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt worden waren (1). Publiziert wurde die Studie im Journal Lancet Child & Adolescent Health.