Ran ans Komplement!
Pegcetacoplan: Der C3-Komplement-Inhibitor verbessert die Hämoglobinwerte bei PNH
Pegcetacoplan ist ein zielgerichteter C3-Komplement-Inhibitor für die Therapie der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie, der in der Schweiz noch nicht zugelassen ist. Durch die Behandlung benötigten die meisten Patienten keine Transfusionen mehr.
«Die bislang verfügbaren Therapieoptionen orientieren sich an der terminalen Komplement-Inhibition», so Professor Dr. Alexander Röth, Universitätsklinikum Essen. Trotz Behandlung leiden viele weiter unter Anämie. Pegcetacoplan (Aspaveli®), ein zielgerichteter C3-Komplement-Inhibitor, ist von der EMA zugelassen. Die Europäische Kommission erteilte die Zulassung aufgrund der Ergebnisse der Phase-III-Studie PEGASUS. In die waren 80 Personen eingeschlossen. Sie wiesen trotz Therapie mit Eculizumab Hämoglobinwerte < 10,5 g/dl auf. Sie wurden zunächst in einer vierwöchigen Run-in-Phase mit Pegcetacoplan plus Eculizumab behandelt. Danach erhielten sie randomisiert eine Monotherapie mit dem jeweiligen Inhibitor.
Kaum mehr Transfusionen erforderlich
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