Sichelzellanämie

Exagamglogene Autotemcel (Exa-cel) ist die erste Gentherapie auf Basis der CRISPR/Cas9-Technologie, die das fetale Hämoglobin in roten Blutkörperchen von Patienten mit schwerer Sichelzellanämie reaktiviert. Dr. Haydar Frangoul aus Nashville präsentierte erste Ergebnisse der laufenden Phase-III-Studie CLIMB SCD-121 beim EHA 2024.