CRISPR-Technologie in AktionVeröffentlicht am: 5. Okt. 2024
Exa-cel erhöht HbF und Lebensqualität bei Sichelzellanämie
Exagamglogene Autotemcel (Exa-cel) ist die erste Gentherapie auf Basis der CRISPR/Cas9-Technologie, die das fetale Hämoglobin in roten Blutkörperchen von Patienten mit schwerer Sichelzellanämie reaktiviert. Dr. Haydar Frangoul aus Nashville präsentierte erste Ergebnisse der laufenden Phase-III-Studie CLIMB SCD-121 beim EHA 2024.
