Gute Aussichten für Patienten mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie
Erste CRISPR-Gentherapie exa-cel zugelassen
Mitte November 2023 hat Grossbritannien die erste Therapie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas zugelassen. Bei exa-cel handelt es sich um eine Therapie für die Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Bei aller Würdigung des medizinischen Durchbruchs bemängeln Experten unklare Langzeitnebenwirkungen und hohe Preishürden.
