First-in-Class monoklonaler Anti-TFPI- Antikörper bei Hämophilie
Therapeutisch substituierte Gerinnungsfaktoren helfen vielen Patienten mit Hämophilie A oder B. Einige der Betroffenen entwickeln jedoch Inhibitoren gegen diese Behandlung, die damit (weitestgehend) wirkungslos wird. Das Präparat Alhemo® (Concizumab) der Firma Novo Nordisk adressiert diesen Pathomechanismus auf innovative Art und sicherte sich so den Prix Galien Suisse 2025 in der Kategorie «Ophan Diseases».
Die Hämophilie ist eine seltene, X-chromosomal vererbte Gerinnungsstörung, der bei Typ A ein Mangel des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) und bei Typ B des Faktors IX (FIX) vorliegt.
Insgesamt sind weltweit rund eine Million Menschen betroffen, wobei die Mehrzahl Männer sind (1). Rund 30 % der Typ-A- und bis 5% der Typ-B-Patienten entwickeln Inhibitoren, bei denen es sich um Antikörper handelt, die sich gegen die therapeutisch applizierten Gerinnungsfaktoren richten und diese neutralisieren. Eine schwere Komplikation, von der in der Schweiz jährlich zehn Patienten betroffen sind.
Folge des Wirkungsverlustes der Substitutionstherapie ist ein erschwertes Blutungsmanagement mit entsprechenden gravierenden individuellen, sozioökonomischen und gesundheitssystematischen Belastungen.
Generell sind Patienten mit einer Hämophilie mit Inhibitoren oft klinisch unterversorgt mit besonderer Ausprägung bei Hämophilie B mit Inhibitoren – der unmet medical need ist entsprechend hoch.
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- Iorio A et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males: A Meta-analytic Approach Using National Registries.
Ann Intern Med. 2019 Oct 15;171(8):540-546. doi: 10.7326/M19-1208. - Fachinformation Alhemo®. Verfügbar unter: www.swissmedicinfo.ch
- Matsushita T et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. N Engl J Med. 2023 Aug 31;389(9):783-794. doi: 10.1056/NEJMoa2216455.
- Iorio A et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males: A Meta-analytic Approach Using National Registries.