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Real-World-Studie gibt Aufschluss

CAR-T-Zellen bei Kleinkindern mit B-ALL unter drei

CAR-T-Zellen könnten bei Kleinkindern mit B-ALL eine Option sein.

Bei sehr jungen Kindern hat die akute B-ALL oft eine ungünstige Prognose. Aus klinischen Untersuchungen zu CAR-T-Zellen waren Kinder unter drei Jahren jedoch bisher ausgeschlossen. Nun zeigen Real-World-Daten, dass eine Infusion des CAR-T-Therapeutikums Tisagenlecleucel auch im Kleinkindalter wirkt

Bei sehr jungen Kindern mit Hochrisiko-B-Zell-ALL liegt meist ein KMT2A-Rearrangement vor. Die Prognose ist mit einer Chemotherapie eher ungünstig, selbst wenn die Betroffenen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten.

Sich mittels Real-World-Daten an die Situation im Kleinkind herantasten

In der Phase-II-Studie ELIANA zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlec­leucel bei jungen Patienten mit rezidivierter/refraktärer B-ALL waren Kleinkinder unter drei Jahren ausgeschlossen. Nun sammelten britische Forscher (1) im Rahmen einer internationalen, multizentrischen, retrospektiven Kohortenstudie an 15 Kliniken in zehn europäischen Ländern Real-World-Daten zu dieser Personengruppe.

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