Auszeichnung für die RNA-Interferenz
Mit dem Prix Galien Suisse in der Kategorie «Orphan Diseases» wurde in diesem Jahr das Medikament Onpattro® (Patisiran) der Firma Alnylam ausgezeichnet. An der Preisverleihung lobten die Laudatoren die Entwicklung des small interfering (si) RNA-Wirkstoffs zur Behandlung der hereditären Transthyretin (hATTR)-Amyloidose mit Polyneuropathie.
Prof. Reto W. Kressig und Dr. Petra Genetzky, Generalsekretärin Prix Galien Suisse (re.), übergeben den Preis an Dr. Bettina Baumann (Mitte li.) und Felicitas Gilgen (Mitte re., beide Alnylam).
Die hATTR-Amyloidose entsteht durch einen genetischen Defekt in deren Folge es zur Destabilisierung des Transthyretin-Tetramers und damit zur Ablagerung von Amyolid-Fibrillen in verschiedenen Organen kommt. Das hat fatale Konsequenzen, wie Professor Dr. Reto W. Kressig, Mitglied der Jury in seiner Laudatio erläuterte.
Wegen der schnellen Auswirkungen auf die Leistungsfähigkeit, auf die Funktionalität und Mobilität ist die Erkrankungslast gross. «Für mich liegt das Hauptproblem dieser Erkrankung darin, sie rechtzeitig zu erkennen. Für uns Mediziner ist das schwierig, weil die Symptome denen vieler anderer Erkrankungen gleichen.»
Ansatzpunkt Messenger-RNA
Nun steht mit Patisiran erstmals ein zugelassenes Medikament zur Verfügung. «Es handelt sich um eine im Sinne des Wirkungsmechanismus spektakuläre Substanz», so Prof. Kressig. Es ist die erste Substanz aus der neuen Medikamentengruppe der siRNA, die auf der RNA-Interferenz beruht. Die Intervention auf der Ebene der Boten-RNA verhindert, dass das pathologische Protein überhaupt entstehen kann.