Spinale Muskelatrophie: Gentherapie bringt Vorteile für unter Zweijährige
Die Datenlage zur Therapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec ist bislang noch recht dürftig. Eine multizentrische klinische Studie hat weitere Fakten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie systematisch erfasst. Darin konnte sie den Muskelschwund vor allem bei Kindern unter zwei Jahren, sowie nach Vorbehandlung mit Nusinersen bremsen.
In ihre Beobachtungsstudie schlossen die Wissenschaftler um Dr. Claudia Weiss von der Neuropädiatrischen Abteilung der Charité – Universitätsmedizin Berlin alle Kinder mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 und Typ 2 aus 18 pädiatrischen neuromuskulären Zentren in Deutschland und Österreich ein, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt worden waren (1). Publiziert wurde die Studie im Journal Lancet Child & Adolescent Health.
Bei unter Zweijährigen verbesserte sich der Score zu motorischen Funktionen
Zur Auswertung kamen Veränderungen der motorischen Funktionen in den Scores CHOP INTEND (Children‘s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) und HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded), ebenso Beobachtungen zur Sicherheit mit besonderem Blick auf Leberfunktion, Kardiotoxizität und Thrombozytopenien. Von den 76 Teilnehmern im Alter von sechs Monaten bis knapp fünf Jahren waren 58 mit Nusinersen vorbehandelt. Der Altersmedian lag bei 16,8 Monaten, das mittlere Gewicht bei 9,1 kg.