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Onasemnogen-Abeparvovec

Spinale Muskelatrophie: Gentherapie bringt Vorteile für unter Zweijährige

Unter Zweijährige und mit Nusinersen vorbehandelte Kinder profitierten von der Gentherapie.

Die Datenlage zur Therapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec ist bislang noch recht dürftig. Eine multizentrische klinische Studie hat weitere Fakten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie systematisch erfasst. Darin konnte sie den Muskelschwund vor allem bei Kindern unter zwei Jahren, sowie nach Vorbehandlung mit Nusinersen bremsen.

In ihre Beobachtungsstudie schlossen die Wissenschaftler um Dr. ­Claudia ­Weiss von der Neuropädi­atrischen Abteilung der ­Charité – Universitätsmedizin ­Berlin alle Kinder mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 und Typ 2 aus 18 pädia­trischen neuromuskulären Zentren in Deutschland und Österreich ein, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt worden waren (1). Publiziert wurde die Studie im Journal Lancet Child & Adolescent Health.

Bei unter Zweijährigen verbesserte sich der Score zu motorischen Funktionen

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