Myélofibrose
La myélofibrose est une maladie agressive associée à une baisse de l’espérance de vie. La survie globale peut toutefois être prolongée significativement par une inhibition ciblée de JAK par le ruxolitinib – en particulier si le traitement est initié à temps.

Les études de phase III COMFORT-I et II ont montré pour le ruxolitinib un allongement significatif de la survie globale (OS) en cas de myélofibrose (niveaux de risque intermédiaire-2 et haut risque) par rapport au groupe témoin (placebo [COMFORT-I] ou meilleur traitement disponible [BAT ; COMFORT-II]).
Les patients sous ruxolitinib ont survécu en médiane 5,3 ans vs 3,8 ans dans le groupe témoin (analyse en ITT, p = 0,0065) ou 2,3 ans (cross-over corrigé par RPSFT, Rank-Preserving Structural Failure Time). La réduction du volume splénique sous traitement par ruxolitinib était corrélée à une réduction du taux de mortalité (1, 2).
- Vannucchi M et al. A pooled analysis of overall survival in COMFORT-I and COMFORT-II, 2 randomized phase III trials of ruxolitinib for the treatment of myelofibrosis. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1139-45. doi: 10.3324/haematol.2014.119545
- Verstovsek S et al. Long-term survival in patients treated with ruxolitinib for myelofibrosis: COMFORT-I and -II pooled analyses. J Hematol Oncol. 2017 Sep 29;10(1):156. doi: 10.1186/s13045-017-0527-7
- Guglielmelli P et al. I EHA 2021; Abstract#S158
- Palandri F et al. T Annals of Hematology 2019; 98: 24-253
- Mesa RA et al. ASH 2012, Abstract #1727. Blood 2012; 120(121): 1727
- Harrison C et al. Congrès de l’EHA 2022, Abstract#P1037
- Palandri F et al. Congrès de l’ASH 2020, Abstract #2994
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